Μειώνει τις μεταγγίσεις αίματος

Φάρμακο βελτιώνει τη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας

Φάρμακο βελτιώνει τη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας

Αξιοσημείωτη βελτίωση στη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας (Θαλασσαιμίας) αναμένεται να επιφέρει ερευνητικό σκεύασμα που, σύμφωνα με τα προκαταρκτικά στοιχεία, μειώνει κατά 50% τις μεταγγίσεις αίματος. Παράλληλα, υπό δοκιμή γονιδιακή θεραπεία φιλοδοξεί να θεραπεύσει οριστικά κάθε μορφή της νόσου.

Ήδη, στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας του «Ιπποκράτειου» Νοσοκομείου Θεσσαλονίκης, πέντε ασθενείς υποβάλλονται σε ενέσιμη θεραπεία στο πλαίσιο διεθνούς κλινικής μελέτης φάσης 3, ενώ στη Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του Νοσοκομείου «Γ. Παπανικολάου» βρίσκεται σε εξέλιξη η διαδικασία επιλογής ενός ασθενούς, ο οποίος στις αρχές του 2018 θα υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία, στο πλαίσιο επίσης διεθνούς κλινικής μελέτης φάσης 3.

Στη διεθνή μελέτη για την ενέσιμη θεραπεία, η οποία στοχεύει να μειώσει τις μεταγγίσεις αίματος, εκτός της Θεσσαλονίκης μετέχουν και κέντρα στην Αθήνα και την Πάτρα.

«Στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης χορηγείται με υποδόρια ένεση στους ασθενείς ένας παράγοντας, ο οποίος έχει βρεθεί ότι ελαττώνει τον αριθμό των μεταγγίσεων. Με το φάρμακο αυτό αναμένεται ότι θα ελαττωθούν κατά 50% οι μονάδες μετάγγισης στους μεταγγισιοεξαρτώμενους, ενώ στους μη μεταγγισιοεξαρτώμενους, έχουμε την αύξηση της αιμοσφαιρίνης σε πάρα πολύ καλά επίπεδα. Οι μη μεταγγισιοεξερτώμενοι είναι οι ενδιάμεσοι, οι οποίοι έχουν πολύ χαμηλή αιμοσφαιρίνη και δεν έχουν μεγάλη ανάγκη μεταγγίσεων, αλλά έχουν δυσκολίες στη ζωή τους. Αυτό σημαίνει βελτίωση της ποιότητας ζωής, γιατί οι ασθενείς θα κάνουν την ένεση στο σπίτι τους μία φορά την εβδομάδα και δεν θα χρειάζεται να έρχονται τόσο συχνά στο νοσοκομείο για μετάγγιση. Αν μειωθούν οι μεταγγίσεις, θα μειωθούν οι ανάγκες αποσιδήρωσης, άρα θα περιοριστούν τα άλλα φάρμακα που παίρνουν», εξξηγεί η επίκουρη καθηγήτρια Αιματολογίας – Αιμοσφαιρινοπαθειών, υπεύθυνη της Μονάδας Μεσογειακής Αναιμίας Ενηλίκων του «Ιπποκράτειου», Ευθυμία Βλαχάκη.

Σύμφωνα με την κ. Βλαχάκη, από τις προηγούμενες φάσεις της μελέτης υπήρξαν καλά αποτελέσματα. Η ίδια εκτιμά ότι για την ολοκλήρωση της 3ης φάσης της μελέτης και την έγκριση του φαρμάκου θα χρειαστούν ένα με δύο χρόνια. «Αυτή η μελέτη ξεκίνησε από πέρσι Νοέμβριο με Δεκέμβριο και θα διαρκέσει μέχρι το 2019. Αναμένονται τα προκαταρκτικά αποτελέσματα».

Παράλληλα τρέχει η διαδικασία επιλογής ασθενούς, ο οποίος θα ενταχθεί σε διεθνή κλινική μελέτη για τη γονιδιακή θεραπεία της θαλασσαιμίας, στη Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας/Αιματολογική Κλινική-Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων του Νοσοκομείου «Παπανικολάου».

Σύμφωνα με την διευθύντρια της Μονάδας, Ευαγγελία Γιαννάκη «πρόκειται για μια διεθνή μελέτη, η οποία γίνεται από την αρχή του χρόνου στην Ευρώπη και την Αμερική και στην οποία μετέχει και η Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του Νοσοκομείου "Παπανικολάου". Η μελέτη είναι σε φάση 3 και μετά την ολοκλήρωσή της απομένει η έγκριση από τους αρμόδιους φορείς, για την οποία δεν νομίζω ότι θα χρειαστούν περισσότερα από δύο χρόνια».

Με μια διαδικασία που δεν είναι επώδυνη, γίνεται πρώτα συλλογή αρχέγονων κυττάρων από τον ασθενή, τα οποία τροποποιούνται ώστε να διορθωθεί η βλάβη. Μετά από 1-2 μήνες και αφού ο ασθενής υποβληθεί σε προπαρασκευαστική χημειοθεραπεία, ώστε να καταστραφεί όλος ο παθολογικός θαλασσαιμικός μυελός, γίνεται η μεταμόσχευση των τροποποιημένων αρχέγονων κυττάρων.

«Τα δεδομένα από προηγούμενες μελέτες έδειξαν ότι η διαδικασία αυτή είναι ασφαλής και καλά ανεκτή. Διάφορες μελέτες που έχουν γίνει μέχρι σήμερα για τη γονιδιακή θεραπεία της θαλασσαιμίας β+ είχαν ως αποτέλεσμα το 90% των ασθενών να είναι ελεύθεροι μεταγγίσεων. Στην παρούσα μελέτη μετέχουν 15 άτομα σε όλα τα Κέντρα και σε εμάς αντιστοιχούν δύο ασθενείς. Ήδη βρισκόμαστε στη διαδικασία επιλογής του πρώτου ασθενούς, ο οποίος θα πρέπει να πληροί κάποια κριτήρια. Η μελέτη αυτή αφορά τη διόρθωση κάποιου συγκεκριμένου τύπου θαλασσαιμίας, και επιλέξιμοι είναι οι θαλασσαιμικοί με γονότυπο β0, αλλά και όσοι από τους θαλασσαιμικούς β+ έχουν μετάλλαξη IVS-110», διευκρινίζει η κ. Γιαννάκη.

Να σημειωθεί ότι, αύριο Παρασκευή 17 Νοεμβρίου ξεκινά στην Θεσσαλονίκη το Παγκόσμιο Συνέδριο Θαλασσαιμίας παρουσία των υπουργών Υγείας της Ελλάδας και της Κύπρου.

«Το συνέδριο, το οποίο διοργανώνει η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας, σε συνεργασία με την Ελληνική Ομοσπονδία είναι επικεντρωμένο στις νέες ερευνητικές εξελίξεις στον τομέα της θαλασσαιμίας και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Θα παρουσιαστούν νέοι τρόποι αντιμετώπισης των παθήσεων, νέα δεδομένα στη θεραπεία, που βελτιώνουν την ποιότητα ζωής των πασχόντων ανά τον κόσμο, καθιστώντας πλέον τη θαλασσαιμία ως μη καταληκτική νόσο», αναφέρει ο πρόεδρος της Ελληνικής Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας, Βασίλης Δήμος.

health.in.gr, ΑΠΕ-ΜΠΕ

Επιστημονικές Εξελίξεις:  Περισσότερα Θέματα