Ελπίδες νέας θεραπείας της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης

Τις βάσεις για μια νέα φαρμακευτική αγωγή για την ιδιοπαθή πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) θέτει η κλινική δοκιμή της δραστικής ουσίας Dichloroacetate σε ασθενείς, από ομάδα επιστημόνων με επικεφαλής τον Δρ Ευάγγελο Μιχελάκη της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Αλμπέρτα.

Σύμφωνα με άρθρο του επιστημονικού εντυπου Science Translational Medicine, Η Dichloroacetate (DCA), ένα άλας που αναστέλλει την πρωτεΐνη PDK στα μιτοχόνδρια των κυττάρων, χρησιμοποιείται εδώ και δεκαετίες για τη θεραπεία παιδιών με ασθένειες των μιτοχονδρίων.

Η ΠΑΥ, από την οποία πάσχουν αρκετές χιλιάδες άνθρωποι παγκοσμίως, προκαλείται από την εξαιρετικά υψηλή πίεση στις πνευμονικές αρτηρίες που οδηγούν από την καρδιά στους πνεύμονες. Η συνεχώς αυξημένη αρτηριακή πίεση κουράζει την καρδιά και μπορεί να προκαλέσει καρδιακή ανεπάρκεια και πρόωρο θάνατο.

Η ιδιοπαθής μορφή της νόσου (το 40% περίπου των περιπτώσεων ΠΑΥ) εμφανίζεται συχνότερα σε γυναίκες ηλικίας 30 έως 50 ετών και απαιτεί θεραπεία το συντομότερο δυνατό. Γι’ αυτό είναι αναγκαίο να διαγνωσθεί έγκαιρα, κάτι που όμως δεν συμβαίνει συχνά, καθώς τα συμπτώματά της είναι παρόμοια με εκείνα άλλων καρδιακών και πνευμονικών νοσημάτων, με κυριότερα τη δύσπνοια (ιδίως κατά την άσκηση), την εύκολη κόπωση και τους πόνους στο στήθος. Μέχρι σήμερα η νόσος δεν μπορεί να θεραπευθεί από τα υπάρχοντα φάρμακα, που πάντως βελτιώνουν την ποιότητα ζωής των ασθενών, ενώ η θεραπεία είναι συνήθως δαπανηρή.

Οι ερευνητές από τον Καναδά και τη Μ. Βρετανία, με επικεφαλής τον Ε. Μιχελάκη, πραγματοποίησαν σε μικρό αριθμό ασθενών μια τετράμηνης διάρκειας δοκιμή της DCA, η οποία μπορει να μειώσει την αρτηριακή πίεση στους πνεύμονες.

Οι ασθενείς εμφάνισαν βελτίωση συμπτωμάτων, αν και σε διαφορετικό βαθμό. Επτά από αυτούς ανταποκρίθηκαν εξαιρετικά καλά στο φάρμακο, το οποίο δεν προκάλεσε επικίνδυνες παρενέργειες. Η εξέταση των πνευμόνων των ασθενών με τομογραφίες εκπομπής ποζιτρονίων έδειξε ότι ο μεταβολισμός τους είχε βελτιωθεί.

«Είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο, το οποίο στοχεύει στα μιτοχόνδρια, αποδεικνύεται πως είναι αποτελεσματικό στους ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση» σχολιάζει ο Δρ Μιχελάκης. Πάντως μερικοί ασθενείς δεν ανταποκρίθηκαν καθόλου στη θεραπεία. Επρόκειτο για όσους στο γονιδιώμά τους διέθεταν δύο συγκεκριμένες παραλλαγές γονιδίων.

«Είναι σημαντικό ότι το DCA είναι γενόσημο φάρμακο και συνεπώς η μελέτη μας δεν ενισχύθηκε χρηματοδοτικά από κάποια φαρμακευτική εταιρεία, αλλά από δημόσια κεφάλαια και δωρεές. Αυτό σημαίνει ότι αν μελλοντικές μελέτες επιβεβαιώσουν τα ευρήματά μας και δείξουν ένα σαφές όφελος του DCA στην ιδιοπαθή ΠΑΥ, μπορεί να έχουμε πλέον μια φθηνή θεραπεία διαθέσιμη για όλους», συμπληρώνει ο Δρ Μιχελάκης.

Επιμέλεια: Μαίρη Μπιμπή

health.in.gr,ΑΠΕ-ΜΠΕ