Προς έγκριση από τον FDA

Φαρμακευτικός συνδυασμός βελτιώνει τη ζωή των ασθενών με κυστική ίνωση

Φαρμακευτικός συνδυασμός βελτιώνει τη ζωή των ασθενών με κυστική ίνωση
Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
Ο συνδυασμός δύο δραστικών ουσιών, της πειραματικής VX-809 και της ήδη εγκεκριμένης Ivacaftor φαίνεται να βελτιώνει σημαντικά την υγεία των ασθενών με κυστική ίνωση, σύμφωνα με τα αποτελέσματα που δημοσιεύονται στο επιστημονικό έντυπο New England Journal of Medicine.

Μάλιστα, τα αποτελέσματα είναι τόσο ενθαρρυντικά που έχει ήδη υποβληθεί σχετικός φάκελος για έγκριση του φαρμακευτικού συνδυασμού στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Η απόφαση αναμένεται να εκδοθεί τον προσεχή Ιούλιο.

Η κλινική δοκιμή του συνδυασμού Ivacaftor - VX-809 έγινε σε δείγμα 1.108 ασθενών, άνω των 12 ετών για έξι μήνες. Όλοι εμφάνισαν σημαντική βελτίωση στην αναπνοή, καθώς και λιγότερες πνευμονικές λοιμώξεις, συγκριτικά με ομάδα ελέγχου.

Η μελέτη επικεντρώθηκε σε άτομα με τη συχνότερη μορφή της κυστικής ίνωση, που προκύπτει από τη μετάλλαξη του γονιδίου F508del. Αφορά πάνω από τους μισούς πάσχοντες.

Οι ερευνητές σπεύδουν να σημειώσουν ότι θα συνεχιστεί η έρευνα προκειμένου να τεκμηριωθεί η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του νέου φαρμακευτικού συνδυασμού. Ωστόσο, είναι αισιόδοξοι ότι επειδή το νέο φαρμακευτικό δίδυμο βελτιώνει την κατάσταση των ασθενών ανεξαρτήτως ηλικίας και σοβαρότητας συμπτωμάτων, συμβάλλει στη βελτίωση της ποιότητας και του προσδόκιμου ζωής τους.

Αξίζει να σημειωθεί ότι ο συνδυασμός Ivacaftor - VX-809 δοκιμάζεται και σε παιδιά κάτω των 12 ετών με κυστική ίνωση.

Η κυστική ίνωση είναι σπάνια και η πιο κοινή θανατηφόρα κληρονομούμενη νόσος των Καυκάσιων, παγκοσμίως. Προκαλείται από τη μετάλλαξη ενός γονιδίου στο έβδομο χρωμόσωμα και επηρεάζει πολλά ζωτικά συστήματα του ανθρώπινου σώματος.

Το κύριο χαρακτηριστικό της είναι ο σχηματισμός ιδιαίτερα παχύρευστων και αφυδατωμένων εκκριμάτων σε διάφορα όργανα και αδένες του σώματος, οδηγώντας στη σταδιακή καταστροφή και βλάβη τους.

Τα κύρια συμπτώματα αφορούν στο αναπνευστικό, πεπτικό - γαστρεντερικό και αναπαραγωγικό σύστημα. Κρίσιμες για την πορεία των ασθενών είναι οι επιπλοκές του αναπνευστικού συστήματος, οι οποίες βαθμιαία βλάπτουν τον ιστό του πνεύμονα - αυτές, επίσης, κατέχουν συντριπτικό ποσοστό μεταξύ των αιτιών θνησιμότητας της νόσου.

Παγκοσμίως, 1 στα 2.000 - 2.500 παιδιά γεννιούνται, ετησίως, με Κυστική Ίνωση. Στην Ελλάδα, 50 με 60 παιδιά γεννιούνται κάθε χρόνο με Κυστική Ίνωση (περίπου 1 παιδί την εβδομάδα). Το 4-5% του γενικού πληθυσμού, θεωρείται φορέας του γονιδίου της Κυστικής Ίνωσης (περίπου 500.000 Έλληνες).

Επιπλέον, στην Ελλάδα, η πιο κοινή μετάλλαξη του γονιδίου που παρατηρείται είναι η F508del, η οποία θεωρείται μία από τις πιο σοβαρές μεταλλάξεις στη συμπτωματολογίας της νόσου, ενώ επίσης στη χώρα μας, εκτιμάται πως υπάρχουν συνολικά πάνω από 800 ασθενείς (παιδιά και ενήλικες) με Κυστική Ίνωση.

Επιμέλεια: Μαίρη Μπιμπή

health.in.gr, ΑΠΕ-ΜΠΕ

Επιστημονικές Εξελίξεις:  Περισσότερα Θέματα