«Επαναστατική θεραπεία» σύμφωνα με τον FDA η εξατομικευμένη αγωγή CTL019

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) έδωσε το χαρακτηρισμό της «Επαναστατικής Θεραπείας» στο CTL019, μία ερευνητική θεραπεία χιμαιρικών αντιγονικών υποδοχέων (CAR) για την αντιμετώπιση παιδιατρικών και ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα/ ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (r/r ALL).

Η αίτηση για το χαρακτηρισμό της «Επαναστατικής Θεραπείας» υποβλήθηκε από την Ιατρική Σχολή «Perelman» του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια, η οποία έχει συνάψει αποκλειστική παγκόσμια συμφωνία με τη Novartis για την έρευνα, την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση εξατομικευμένων θεραπειών CAR T-κυττάρων για τη θεραπεία του καρκίνου.

Σύμφωνα με τον FDA, η απόδοση του χαρακτηρισμού της «Επαναστατικής Θεραπείας» αποσκοπεί στην επίσπευση της διαδικασίας ανάπτυξης και αξιολόγησης των νέων φαρμάκων που αντιμετωπίζουν σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή παθήσεις εφόσον έχουν επιδείξει σημαντική βελτίωση σε τουλάχιστον ένα κλινικά σημαντικό καταληκτικό σημείο έναντι μίας υπάρχουσας θεραπείας. Ο χαρακτηρισμός εμπεριέχει όλα τα χαρακτηριστικά ενός εσπευσμένου προγράμματος, καθώς και πιο εντατικές οδηγίες από τον FDA. Πρόκειται για έναν χαρακτηρισμό που διαφέρει από αυτόν της έγκρισης με εσπευσμένες διαδικασίες ή της αξιολόγησης κατά προτεραιότητα, οι οποίοι μπορούν επίσης να αποδοθούν στο ίδιο φάρμακο εάν πληρούνται τα σχετικά κριτήρια.

«Πρόκειται για ένα σημαντικό ορόσημο καθώς βρισκόμαστε πλέον ένα βήμα πιο κοντά στην αντιμετώπιση των υψηλών ακάλυπτων αναγκών αυτού του πληθυσμού ασθενών» σχολίασε ο Καρλ Τζουν, καθηγητής Ανοσοθεραπείας στην έδρα Richard W. Vague του Τμήματος Παθολογοανατομίας και Εργαστηριακής Ιατρικής της Ιατρικής Σχολής «Perelman» και διευθυντής Μεταφραστικής Έρευνας στο Αντικαρκινικό Κέντρο «Abramson» του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι με την ισχύ των θετικών πρώιμων στοιχείων που παρατηρήθηκαν σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία και προσβλέπουμε στο να χρησιμοποιήσουμε αυτά τα ευρήματα ως βάση καθώς προχωράμε στις δοκιμές Φάσης II του κλινικού προγράμματος του CTL019», συμπλήρωσε.

Το CTL019 χρησιμοποιεί την τεχνολογία CAR για να επαναπρογραμματίσει τα T-κύτταρα του ίδιου του ασθενούς ώστε αυτά να «κυνηγήσουν» τα καρκινικά κύτταρα που εκφράζουν συγκεκριμένες πρωτεΐνες που ονομάζονται CD19. Αφότου επαναπρογραμματιστούν, τα T-κύτταρα (που ονομάζονται πλέον CTL019) επανεισάγονται στο αίμα του ασθενούς, πολλαπλασιάζονται και συνδέονται στα CD19+ καρκινικά κύτταρα-στόχους, τα οποία καταστρέφουν.

Επειδή το CTL019 είναι μία ερευνητική θεραπεία, τα προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Η πρόσβαση σε ερευνητικές θεραπείες είναι διαθέσιμη μόνο μέσω προσεκτικά ελεγχόμενων και επιτηρούμενων κλινικών μελετών. Αυτές οι μελέτες έχουν σχεδιαστεί για την καλύτερη κατανόηση των ενδεχόμενων οφελών και κινδύνων της θεραπείας. Λόγω της αβεβαιότητας όσον αφορά στην έκβαση των κλινικών μελετών, δεν μπορεί να υπάρξει εγγύηση ότι το CTL019 θα καταστεί εμπορικά διαθέσιμο οποιαδήποτε στιγμή σε οποιοδήποτε μέρος του κόσμου.

Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) είναι ο πιο συχνός τύπος καρκίνου που διαγιγνώσκεται στα παιδιά και αντιπροσωπεύει περίπου το 25% των διαγνώσεων καρκίνου σε παιδιά κάτω των 15 ετών7. Μπορεί, επίσης, να εμφανιστεί στους ενήλικες. Η ALL είναι ένας τύπος καρκίνου κατά τον οποίο ο μυελός των οστών παράγει υπερβολική ποσότητα μη φυσιολογικών λευκών αιμοσφαιρίων (λεμφοκύτταρα). Η ALL συνήθως επιδεινώνεται γρήγορα εάν δεν αντιμετωπιστεί και μπορεί να αποβεί θανατηφόρος μέσα σε λίγους μήνες. Επομένως, η έναρξη θεραπείας συντόμως μετά από τη διάγνωση είναι κρίσιμης σημασίας για τους ασθενείς. Στους ασθενείς με υποτροπιάζουσα ALL, τα λευχαιμικά κύτταρα επανεμφανίζονται στο μυελό των οστών και παρουσιάζεται μείωση των φυσιολογικών κυττάρων του αίματος ύστερα από την ύφεση. Οι ασθενείς με ανθεκτική ALL εξακολουθούν να έχουν λευχαιμικά κύτταρα στο μυελό των οστών τους μετά από τη θεραπεία.

health.in.gr