Η ρουξολιτινίμπη βελτιώνει την επιβίωση των ασθενών με μυελοΐνωση

Η μυελοΐνωση είναι ένας απειλητικός για τη ζωή καρκίνος του αίματος με φτωχή πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Μελέτες δείχνουν ότι οι ασθενείς με μυελοΐνωση έχουν μικρό προσδόκιμο επιβίωσης, με διάμεση συνολική επιβίωση 5,7 έτη. Αν και η αλλογενής μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων μπορεί να θεραπεύσει τη μυελοΐνωση, η διαδικασία σχετίζεται με σημαντική νοσηρότητα και θνησιμότητα, και είναι κατάλληλη για λιγότερους από το 5% των ασθενών που είναι νέοι και με επαρκή φυσική κατάσταση, ώστε να υποβληθούν στη διαδικασία.

Τα τριετή δεδομένα της μελέτης COMFORT-II έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν ρουξολιτινίμπη παρουσίασαν καλύτερη συνολική επιβίωση σε σύγκριση με ασθενείς που υποβλήθηκαν στην καθιερωμένη θεραπεία. Συγκεκριμένα, παρατηρήθηκε μείωση 52% του κινδύνου θανάτου στο σκέλος της ρουξολιτινίμπης, ενώ η υπολογισμένη πιθανότητα της συνολικής επιβίωσης ήταν σημαντικά μεγαλύτερη με τη ρουξολιτινίμπη, σε σύγκριση με τη καθιερωμένη θεραπεία (81% έναντι 61%, αντίστοιχα), σε διάστημα 144 εβδομάδων. Επιπλέον, το 51,4% των ασθενών που έλαβαν ρουξολιτινίμπη πέτυχαν μείωση του μεγέθους του σπλήνα ίση ή μεγαλύτερη του 35% από την αρχική τιμή. Οι ασθενείς εξακολουθούν να διατηρούν τη μείωση αυτή, ενώ η διάμεση μείωση του μεγέθους του σπλήνα δεν έχει επιτευχθεί ακόμη στο πλαίσιο της μελέτης.

Τα αποτελέσματα συμφωνούν με προηγούμενες αναλύσεις των μελετών COMFORT-I και COMFORT-II που αποδεικνύουν ότι η ρουξολιτινίμπη προσφέρει σημαντικά κλινικά οφέλη σε σχέση με τη καθιερωμένη θεραπεία και το εικονικό φάρμακο σε ασθενείς με μυελοΐνωση.

Το προφίλ ασφάλειας του σκευάσματος ήταν παρόμοιο με προηγούμενες αναλύσεις. Ωι πιο συχνές αιματολογικές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η αναιμία και η θρομβοκυτταροπενία, ενώ οι πιο συχνές μη αιματολογικές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν το περιφερειακό οίδημα, η διάρροια, και η αδυναμία.

«Η ρουξολιτινίμπη είναι το πρώτο φαρμακευτικό σκεύασμα που αποδεδειγμένα εξασφαλίζει βελτίωση στη συνολική επιβίωση ασθενών με προχωρημένη μυελοΐνωση», σύμφωνα με τον Δρ Αλεσάντρο Βαννούτσι, του Τμήματος Αιματολογίας του Πανεπιστημίου της Φλωρεντίας της Ιταλίας και κύριος ερευνητής της μελέτης. «Τα τελευταία δεδομένα είναι ενθαρρυντικά και ενισχύουν το γεγονός ότι η γρήγορη και θετική δράση της ρουξολιτινίμπης στη βελτίωση των συμπτωμάτων των ασθενών διατηρείται μακροπρόθεσμα.»

Η μυελοΐνωση αναπτύσσεται όταν η ανεξέλεγκτη σηματοδότηση του μονοπατιού JAK, το οποίο ρυθμίζει την παραγωγή των αιμοσφαιρίων, αναγκάζει τον οργανισμό να παράγει αιμοσφαίρια που δεν λειτουργούν σωστά, γεγονός που οδηγεί σε αλλοιώσεις του μυελού των οστών, διόγκωση του σπλήνα και άλλες σοβαρές επιπλοκές. Η ρουξολιτινίμπη στοχεύει άμεσα στον υποκείμενο μηχανισμό της νόσου, μειώνοντας σημαντικά το μέγεθος του σπλήνα και βελτιώνοντας τα συμπτώματα, ανεξάρτητα των μεταλλάξεων της πρωτεΐνης JAK, του υπο-τύπου της νόσου ή οποιασδήποτε προηγούμενης θεραπείας.

Κατά τη διάρκεια του συνεδρίου, παρουσιάστηκαν επίσης, δεδομένα από μια διερευνητική ανάλυση της μορφολογίας του μυελού των οστών από μια ξεχωριστή μελέτη Φάσης Ι/ΙΙ της ρουξολιτινίμπης, τα οποία συγκρίθηκαν με δεδομένα αρχείου από ομάδες ασθενών που είχαν λάβει καθιερωμένη θεραπεία. Μετά από τέσσερα χρόνια θεραπείας με ρουξολιτινίμπη, η ίνωση του μυελού των οστών βελτιώθηκε κατά 22% και σταθεροποιήθηκε στο 56% των ασθενών με μυελοΐνωση. Αντίστοιχο φαινόμενο δεν παρατηρήθηκε με τη μακροπρόθεσμη χορήγηση της καθιερωμένης θεραπείας.

health.in.gr