Η δεφερασιρόξη μειώνει την υπερφόρτωση σιδήρου στη μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία

Βάσει των δεδομένων αυτών, ηδεφερασιρόξη έχει υποβληθεί προς έγκριση στις αρμόδιες Αρχές των ΗΠΑ και της Ευρώπης.

Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν τον περασμένο Δεκέμβριο, στο πλαίσιο του 53ου Συνέδριου της Αμερικάνικης Αιματολογικής Εταιρείας (American Society of Hematology), στο Σαν Ντιέγκο των ΗΠΑ.

Στόχος της μελέτης THALASSA ήταν να διερευνήσει τα οφέλη της θεραπείας σε μη-μεταγγισιοεξαρτώμενους θαλασσαιμικούς ασθενείς με υπερφόρτωση σιδήρου, μέσω αξιολόγησης της συγκέντρωσης σιδήρου στο ήπαρ (LIC). Η μελέτη πέτυχε το στόχο της, δείχνοντας ότι μια δόση έναρξης δεφερασιρόξης (10mg/kg/ημέρα) μειώνει σημαντικά τα επίπεδα συγκέντρωσης σιδήρου στο ήπαρ (LIC) κατά 3,8 mg σιδήρου ανά γραμμάριο ξηρού ιστού (Fe/g dw) από την αρχική τιμή, σε σύγκριση με μια αύξηση της τάξεως των 0.38 mg Fe/g dw στους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Η μελέτη, επίσης, κατέληξε ότι η δόση των 10 mg/kg/ημέρα ήταν πιο αποτελεσματική από τη δόση των 5 mg/kg/ημέρα.

Ο όρος θαλασσαιμία αναφέρεται σε μια ομάδα γενετικών αιματολογικών διαταραχών, οι οποίες επηρεάζουν την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων, και προκαλούν αναιμία. Σε αντίθεση με τύπους θαλασσαιμίας στους οποίους οι ασθενείς χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία δεν χρειάζονται συχνές μεταγγίσεις. Όμως εξακολουθούν να διατρέχουν τον κίνδυνο συσσώρευσης περίσσειας σιδήρου.

«Τα αποτελέσματα της μελέτης THALASSA δείχνουν την αποτελεσματικότητα τηςδεφερασιρόξης στη μείωση των επιπέδων σιδήρου στο ήπαρ, σε ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία,» δήλωσε χαρακτηριστικά ο Δρ Άλι Τάχερ, επικεφαλής της μελέτης και καθηγητής Ιατρικής του τμήματος Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Ιατρικό Κέντρο του Αμερικανικού Πανεπιστημίου της Βηρυτού, στο Λίβανο. «Η θεραπεία αποσιδήρωσης είναι η μοναδική επιλογή για να μειώσουμε το φορτίο σιδήρου σε αυτούς τους ασθενείς. Πρόκειται για μια σημαντική είδηση η οποία έρχεται να καλύψει ένα θεραπευτικό κενό.»

Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συμπεριλαμβάνει διάφορες ηπιότερες μορφές θαλασσαιμίας, όπως η ενδιάμεση β-θαλασσαιμία, η αιμοσφαιρινοπάθεια Η (Hb Η-άλφα θαλασσαιμία), και η αιμοσφαιρίνη Ε/β-θαλασσαιμία.

Παρά το βραδύτερο ρυθμό συσσώρευσης σιδήρου, η υπερφόρτωση σιδήρου στους μη-μεταγγισιοεξαρτώμενους ασθενείς είναι παρόμοια με αυτή στους θαλασσαιμικούς ασθενείς που λαμβάνουν τακτικές μεταγγίσεις αίματος.

Οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία δεν παρουσιάζουν συμπτώματα κατά τη γέννησή τους, όταν συνήθως διαγιγνώσκονται τα περισσότερα είδη θαλασσαιμίας. Επομένως συχνά διαφεύγουν της διάγνωσης και δεν λαμβάνουν θεραπεία, ούτε και όταν παρουσιάζονται τα συμπτώματα, δηλαδή σε ηλικία 10 ετών ή και αργότερα.

Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συναντάται συνήθως στην Ν.Α. Ασία, την Ν.Ασία, τη Μέση Ανατολή, και τη Μεσόγειο.