Πρώτο φάρμακο για τον ερυθηματώδη λύκο εδώ και μισό αιώνα

Ένα ενέσιμο αντίσωμα έγινε την Τετάρτη το πρώτο φάρμακο κατά του ερυθηματώδους λύκου που εγκρίνεται από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εδώ και 56 χρόνια. Δυστυχώς, όμως, δεν πρόκειται για θαυματουργή θεραπεία: βοηθά μόλις έναν στους 11 ασθενείς αυτής της αινιγματικής, αυτοάνοσης ασθένειας.

Το μονοκλωνικό αντίσωμα belimumab, γνωστό με την εμπορική ονομασία Benlysta, μετριάζει τις εξάρσεις της ασθένειας και τη φλεγμονή των μυών, και σε μικρότερο βαθμό μπορεί να αποτρέψει τις οργανικές βλάβες.

Ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος -η συχνότερη μορφή της ασθένειας- εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα αρχίζει να επιτίθεται στα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς. Σε ορισμένους προκαλεί μόνο εξανθήματα και πόνους στις αρθρώσεις, ενώ σε άλλους οδηγεί σε θανατηφόρες οργανικές βλάβες.

Το belimubam, σχεδιασμένο να χορηγείται ενδοφλέβια κάθε 28 ημέρες, αναστέλλει τη δράση μιας πρωτεΐνης (BLyS) που σχετίζεται με την παθολογική διέγερση των β-λεμφοκυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος.

Στην Φάση ΙΙΙ των κλινικών δοκιμών, το αντίσωμα βοήθησε το 35% των εθελοντών της μελέτης, όχι όμως όσους έπασχαν από την πιο επικίνδυνη μορφή της νόσου.Ο FDA εκτιμά ότι το φάρμακο θα βοηθήσει μόλις 1 στους 11 ασθενείς στους οποίους χορηγείται.

Επιπλέον, η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου είναι αμφίβολη στους μαύρους ασθενείς, οι οποίοι πλήττονται από την αυτοάνοση νόσο σε δυσανάλογα υψηλά ποσοστά. Το ίδιο ισχύει για τις γυναίκες, οι οποίες για άγνωστο λόγο αντιμετωπίζουν εννέα φορές μεγαλύτερο κίνδυνο από ό,τι οι άνδρες.

Η Human Genome Sciences, η αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας που ανέπτυξε το μόριο, καλείται τώρα να διενεργήσει νέες δοκιμές ειδικά για τους Αφροαμερικανούς πάσχοντες.

Παρόλα αυτά, η έγκριση του Benlysta φέρνει καλά νέα για τους ασθενείς, στους οποίους σήμερα χρησιμοποιούνται παυσίπονα, φάρμακα κατά της ελονοσίας και στεροειδή αντιφλεγμονώδη, τα οποία μπορεί να έχουν παρενέργειες εξίσου σοβαρές με τα συμπτώματα.

Η αδειοδότηση του φαρμάκου ενδέχεται επίσης να ενθαρρύνει κι άλλες φαρμακευτικές εταιρείες να αναπτύξουν νέες θεραπείες. Τουλάχιστον επτά υποψήφια φάρμακα είχαν πάντως αποτύχει στις κλινικές δοκιμές τα τελευταία χρόνια.

Η Human Genome Sciences ανακάλυψε το αντίσωμα αναλύοντας την τεράστια βάση δεδομένων της με τα ανθρώπινα γονίδια -αυτό καθιστά το belimubam ένα από τα πρώτα φάρμακα που προκύπτουν από την έρευνα στο ανθρώπινο γονιδίωμα.

Η εταιρεία ελπίζει τώρα σε πωλήσεις έως και τριών δισ. δολαρίων το χρόνο.

Για την εμπορική εκμετάλλευση του φαρμάκου, η Human Genome Sciences συνεργάζεται με την GlaxoSmithKline.

Associated Press,health.in.gr