Ύφεση της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας και μετά το τέλος της αγωγής με nilotinib

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την εισαγωγή των δεδομένων Ύφεσης χωρίς Φαρμακευτική Αγωγή (TFR) στην Περίληψη Χαρακτηριστικών Προϊόντος (ΠΧΠ) του nilotinib. Η TFR είναι η δυνατότητα διατήρησης της μοριακής ανταπόκρισης (MR) μετά τη διακοπή της θεραπείας με αναστολέα της τυροσινικής κινάσης (TKI) στους ασθενείς με θετική στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας (Ph+) χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ) χρόνιας φάσης (CP).

Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα της Ph+ ΧΜΛ, καθώς το nilotinib είναι τώρα ο πρώτος και ο μοναδικός TKI που περιλαμβάνει πληροφορίες για την TFR στην ένδειξη στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ).

Το nilotinib έχει λάβει έγκριση σε περισσότερες από 122 χώρες για τη θεραπεία της θετικής στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια ή επιταχυνόμενη φάση σε ενήλικες ασθενείς με ανθεκτικότητα ή μη ανοχή σε τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία, συμπεριλαμβανομένου του imatinib και σε περισσότερες από 110 χώρες για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με νεοδιαγνωσθείσα Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση.

Η ΧΜΛ είναι ένας τύπος καρκίνου στον οποίο το σώμα παράγει καρκινώδη λευκά αιμοσφαίρια. Σχεδόν όλοι οι ασθενείς με ΧΜΛ διαθέτουν μια ανωμαλία που είναι γνωστή ως χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας, η οποία παράγει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται BCR-ABL. Η BCR-ABL προκαλεί τον πολλαπλασιασμό των κακοήθων λευκών αιμοσφαιρίων. Παγκοσμίως, η ΧΜΛ ευθύνεται για περίπου 10% έως 15% όλων των περιστατικών λευχαιμίας στους ενήλικες, με επίπτωση ενός ή δύο περιστατικών ανά 100.000 ανθρώπους κατ’ έτος.

Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε στα ευρήματα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από τις αναλύσεις δύο δοκιμών ανοικτής επισήμανσης, διάρκειας 48 εβδομάδων των ENESTfreedom και ENESTop, οι οποίες έδειξαν ότι πάνω από το 50% των ασθενών με Ph+ ΧΜΛ χρόνιας φάσης που πληρούσαν τα αυστηρά προκαθορισμένα κριτήρια ανταπόκρισης των δοκιμών κατάφεραν να διατηρήσουν την TFR μετά τη διακοπή του nilotinib, είτε αυτό χορηγήθηκε ως θεραπεία πρώτης γραμμής, είτε χορηγήθηκε έπειτα από αρχική αγωγή με imatinib. Σε αυτές τις μελέτες, στις αναλύσεις διάρκειας 48 εβδομάδων που διενεργήθηκαν στους ασθενείς που έλαβαν αγωγή με το nilotinib, δεν παρατηρήθηκαν νέα σημαντικά ευρήματα ως προς την ασφάλεια πέραν αυτών στο γνωστό προφίλ ασφάλειας του nilotinib.

Ένα σημαντικό μέρος των δοκιμών ENESTfreedom και ENESTop ήταν η τακτική και συχνή μοριακή παρακολούθηση των επιπέδων της πρωτεΐνης BCR-ABL με μια αξιόπιστη διαδικασία, ικανή να μετρήσει τα επίπεδα μεταγραφής της BCR-ABL σε βάθος MR4,5 (Διεθνής Κλίμακα BCR-ABL1 [IS] ≤ 0,0032%). Η συχνή παρακολούθηση των ασθενών μετά τη διακοπή του nilotinib επιτρέπει τον έγκαιρο προσδιορισμό της απώλειας της MR4,0 (BCR-ABL1 IS ≤ 0.01%) και της μείζονος μοριακής ανταπόκρισης (MMR· BCR-ABL1 IS ≤ 0,1%), καθώς και της ανάγκης για επανέναρξη της θεραπείας.

health.in.gr