ΕΕ: Εγκρίθηκε νέα θεραπεία για την Αιμορροφιλία B

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση στην albutrepenonacog alfa, την καινοτόμο ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη με την τεχνολογία σύντηξης λευκωματίνης, η οποία αποτελεί προϊόν σύνδεσης ανασυνδυασμένου παράγοντα πήξης ΙΧ με ανασυνδυασμένη λευκωματίνη για την θεραπευτική αντιμετώπιση και την προφύλαξη από αιμορραγία των ασθενών με αιμορροφιλία B (συγγενής έλλειψη παράγοντα IX).

Η διάθεση του σκευάσματος στις ευρωπαϊκές αγορές αναμένεται τους επόμενους μήνες. Επίσης, έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ και στον Καναδά, ενώ οι ρυθμιστικές αρχές της Αυστραλίας, της Ελβετίας και της Ιαπωνίας εξετάζουν επί του παρόντος τις αιτήσεις αδειοδότησης του.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την albutrepenonacog alfa ως ορφανό φαρμακευτικό προϊόν – που έχει ως στόχο την ασφαλή και αποτελεσματική θεραπευτική αντιμετώπιση, πρόληψη ή διάγνωση μιας σπάνιας νόσου που είναι απειλητική για τη ζωή ή προκαλεί χρόνια αναπηρία. Ως ορφανό φαρμακευτικό προϊον, της έχει χορηγηθεί αποκλειστικότητα στην αγορά επί 10 έτη στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

H Aιμορροφιλία B είναι μια συγγενής αιμορραγική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια ή μειωμένη δραστικότητα του παράγοντα IX. Σχεδόν όλοι οι προσβεβλημένοι ασθενείς είναι άνδρες. Τα άτομα με αιμορροφιλία Β είναι δυνατόν να εμφανίζουν παρατεταμένη ή αυτόματη αιμορραγία, ιδίως στους μύες, στις αρθρώσεις ή στα εσωτερικά όργανα. Περισσότερα από 10.000 άτομα σε όλη την Ευρώπη πάσχουν από Αιμορροφιλία Β, σύμφωνα με την Ευρωπαϊκή Κοινοπραξία Αιμορροφιλίας.

Η albutrepenonacog alfa μπορεί να χορηγηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες (παιδιά και ενηλίκους). Tο θεραπευτικό του σχήμα σε παιδιά και ενήλικες περιλαμβάνει προφύλαξη για τον εκμηδενισμό ή τη μείωση της συχνότητας των αιμορραγικών επεισοδίων, τη χορήγηση on demand, καθώς και την πρόληψη της περιεγχειριτικής αιμορραγίας.

Παρέχει προστασία υψηλού επιπέδου διατηρώντας τη δραστικότητα του παράγοντα ΙΧ σε ποσοστό άνω του 5% στην πλειονότητα των ασθενών επί 14 ημέρες. Ως αποτέλεσμα, σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, μπορεί να μεσολαβεί διάστημα έως και 14 ημερών μεταξύ των εγχύσεων και να επιτυγχάνεται άριστη πρόληψη της αιμορραγίας. Με αυτόν τον τρόπο μειώνεται επίσης ο μηνιαίος αριθμός μονάδων παράγοντα ΙΧ που απαιτούνται για την προφυλακτική θεραπεία.

Η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης PROLONG-9FP, το οπποίο περιλαμβάνει ανοικτές, πολυκεντρικές μελέτες Φάσης Ι έως Φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της albutrepenonacog alfa σε παιδιά και ενηλίκους (ηλικίας 1 έως 61 ετών) με σοβαρή αιμορροφιλία B (επίπεδα παράγοντα IX ≤ 2%).

Tα δεδομένα από το πρόγραμμα έδειξαν μηδενικά διάμεσα ετησιοποιημένα ποσοστά αυτόματης αιμορραγίας (AsBR) και επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα IX άνω του 5% στην πλειονότητα των ασθενών που λαμβάνουν albutrepenonacog alfa ως προφυλακτική θεραπεία. Σύμφωνα με την Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας, οι ασθενείς με επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα IX μεταξύ 5% και 50% θεωρούνται ότι πάσχουν από ήπια αιμορροφιλία. Αυτό το αποτέλεσμα επιτεύχθηκε τόσο με τη χορήγηση albutrepenonacog alfa ανά 14 ημέρες, όσο και με τη χορήγηση ανά 7 ημέρες. Tα δεδομένα από τη θεραπευτική αντιμετώπιση on demand έδειξαν ότι 94% των αιμορραγιών ελέγχθηκαν με μία έγχυση, ενώ 99% ελέγχθηκαν με μία ή δύο εγχύσεις.

Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια κατά τις κλινικές μελέτες ήταν η κεφαλαλγία.

Ηalbutrepenonacog alfa αντενδείκνυται σε ασθενείς που έχουν υπερευαισθησία στο προϊόν ή στα συστατικά του.

Τα δεδομένα του προγράμματος PROLONG-9FP δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στο επιστημονικό έντυπο Blood που εκδίδει η Αμερικανική Εταιρεία Αιματολογίας.

Η Έλενα Σανταγκοστίνο, καθηγήτρια Κλινικής και Πειραματικής Αιματολογίας της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Μιλάνου και επικεφαλής ερευνήτρια στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης PROLONG-9FP, σημειώνει ότι«παρέχοντας δυνατότητα χορήγησης ανά 14 ημέρες, ηalbutrepenonacog alfa βοηθά τους ασθενείς να διατηρούν υψηλότερα επίπεδα του παράγοντα IX επί μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, προσφέροντάς τους μεγαλύτερη ελευθερία σε σχέση με τις συχνές εγχύσεις που απαιτούνταν μέχρι σήμερα. Αυτό είναι ένα σημαντικό στοιχείο για τους ασθενείς μου που έχουν ανάγκη προφυλακτικής θεραπείας αλλά δεν επιθυμούν να διαταράσσονται οι καθημερινές τους δραστηριότητες από τη θεραπεία».

health.in.gr