ΕΕ: Ταχεία αξιολόγηση της ιξαζομίμπης για ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα

Δεκτή έκανε την αίτηση αξιολόγησης της ιξαζομίμπης ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), μετά από αίτημα ταχείας διαδικασίας αξιολόγησης που είχε υποβληθεί από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP). Η ιξαζομίμπη είναι ένας ερευνητικός αναστολέας πρωτεασώματος που λαμβάνεται από το στόμα για τη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα.

Τα δεδομένα της αίτησης βασίζονται στα αποτελέσματα της πρώτης προκαθορισμένης ενδιάμεσης ανάλυσης της κύριας μελέτης φάσης 3 TOURMALINE-MM1. Η συγκεκριμένη μελέτη είναι μια διεθνής, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή στην οποία συμμετέχουν 722 ασθενείς για την αξιολόγηση της ανωτερότητας της ιξαζομίμπης συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης έναντι του εικονικού φαρμάκου συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Στο πλαίσιο της εν λόγω μελέτης, οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία μέχρι την εξέλιξη της νόσου και αξιολογούνται οι μακροπρόθεσμες εκβάσεις τους.

Η ιξαζομίμπη (MLN9708) είναι ένας από το στόμα λαμβανόμενος ερευνητικός αναστολέας πρωτεασώματος που μελετάται σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, συστημική αμυλοείδωση ελαφριάς αλυσίδας (AL) και άλλες κακοήθεις νόσους.

Η ιξαζομίμπη έλαβε τον χαρακτηρισμό «ορφανό φάρμακο» για το πολλαπλό μυέλωμα στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ευρώπη το 2011 και για την AL αμυλοείδωση στις ΗΠΑ και την Ευρώπη το 2012. Το 2014 έλαβε τον χαρακτηρισμό «πρωτοποριακή θεραπεία» από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για την υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική AL αμυλοείδωση και αποτελεί επίσης τον πρώτο από το στόμα λαμβανόμενο αναστολέα πρωτεασώματος που εισάγεται σε κλινικές δοκιμές φάσης 3.

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, τα οποία απαντούν στον μυελό των οστών. Στο πολλαπλό μυέλωμα μια ομάδα πλασματοκυττάρων που ονομάζονται μυελωματικά κύτταρα γίνονται καρκινικά και πολλαπλασιάζονται, αυξάνοντας τον αριθμό των πλασματοκυττάρων σε επίπεδο υψηλότερο από το φυσιολογικό. Καθώς τα πλασματοκύτταρα κυκλοφορούν ευρέως στον οργανισμό, μπορούν να πλήξουν πολλά οστά του σώματος και ενδέχεται να προκαλέσουν συμπιεστικά κατάγματα, οστεολυτικές βλάβες και σχετιζόμενο πόνο. Το πολλαπλό μυέλωμα μπορεί να προκαλέσει αρκετά σοβαρά προβλήματα υγείας που επηρεάζουν τα οστά, το ανοσοποιητικό σύστημα, τους νεφρούς και τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Στα συχνότερα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνεται ο πόνος στα οστά και η κόπωση, που αποτελεί με τη σειρά του σύμπτωμα της αναιμίας. Το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου, με τον ετήσιο αριθμό νέων περιστατικών να ανέρχεται σε 39.000 στην ΕΕ και σε 114.000 σε ολόκληρο τον κόσμο.

health.in.gr