Υψηλό το κόστος

Εγκρίθηκε η πρώτη παγκοσμίως γονιδιακή θεραπεία για σπάνια γενετική νόσο

Εγκρίθηκε η πρώτη παγκοσμίως γονιδιακή θεραπεία για σπάνια γενετική νόσο
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε την πρώτη παγκοσμίως φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία για την ανεπάρκεια της λιποπρωτεΐνης της λιπάσης  
Βρυξέλλες, Βέλγιο
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε την πρώτη φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη και γενικότερα στον δυτικό κόσμο, η οποία αντιμετωπίζει την ανεπάρκεια της λιποπρωτεΐνης της λιπάσης.

Πρόκειται για το φάρμακο Glybera (alipogene tiparvovec) της ολλανδικής εταιρίας βιοτεχνολογίας UniQure, το οποίο θεραπεύει την πολύ σπάνια γενετική νόσο απ’ την οποία πάσχουν λίγες εκατοντάδες άνθρωποι στην Ευρώπη και την Αμερική. Μέχρι στιγμής η μόνη λύση, είναι η αυστηρή δίαιτα.

Με συνολικό κόστος πάνω από 1 εκατ. ευρώ ανά ασθενή, το Glybera θα είναι η πιο ακριβή φαρμακευτική θεραπεία στον πλανήτη.

Η σύσταση για έγκριση εκ μέρους της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, θα πρέπει να εγκριθεί και από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, κάτι που αναμένεται να συμβεί.

Σε πρώτη φάση, τον Ιούνιο του 2011, ο Οργανισμός είχε γνωμοδοτήσει αρνητικά για το Glybera, όμως, μετά από ενδελεχή επαναξιολόγηση, σε δεύτερο στάδιο άλλαξε τη γνώμη του σε θετική. Το φάρμακο έχει δοκιμαστεί σε 27 ασθενείς σε τρεις κλινικές δοκιμές.

Η ανεπάρκεια της λιποπρωτεΐνης της λιπάσης, που οφείλεται σε ένα ελαττωματικό γονίδιο και εμποδίζει τη διάσπαση των λιπών των τροφών, προκαλώντας σοβαρή, εν δυνάμει θανατηφόρα, παγκρεατίτιδα (φλεγμονή και μεγάλο πόνο στο πάγκρεας), πλήττει περίπου έναν έως δύο ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού, σύμφωνα με το Nature και τους «Τάιμς της Νέας Υόρκης».

Οι γονιδιακές θεραπείες, που αφορούν την εισαγωγή (με τη βοήθεια ιών ως «οχημάτων») υγιούς DNA στο γενετικό υλικό του ασθενούς, ώστε να αντικατασταθούν τα ελαττωματικά γονίδια και να αποκατασταθεί η ομαλή λειτουργία των κυττάρων, συζητούνται ήδη από τη δεκαετία του ΄70.

Μετά το 1990 έχουν γίνει εκατοντάδες κλινικές δοκιμές για διάφορα γονιδιακά φάρμακα, πολλές από τις οποίες έχουν αποτύχει, ενώ ποτέ έως τώρα δεν έχει δοθεί
επίσημη έγκριση από τις αρμόδιες Αρχές, εκτός από την Κίνα, το 2004, η οποία είχε εγκρίνει μία γονιδιακή φαρμακευτική θεραπεία για τον καρκίνο. Οι αρμόδιες ρυθμιστικές Αρχές στην Ευρώπη και τις ΗΠΑ έχουν καθυστερήσει να δώσουν παρόμοιες εγκρίσεις λόγω διαφόρων ανησυχιών, μεταξύ των οποίων εξαιτίας φόβων για την πρόκληση καρκινογένεσης από τις γονιδιακές θεραπείες. Αυτή η απροθυμία έχει εντείνει τους ανάλογους δισταγμούς των φαρμακευτικών και βιοτεχνολογικών εταιριών να επενδύσουν στο εν λόγω πεδίο, παρά τις αρχικές αισιόδοξες προβλέψεις.

Το Glybera θεωρείται «ορφανό» φάρμακο, με βάση τη σχετική πολιτική της Ευρωπαϊκής Ένωσης από το 2004. Αυτό σημαίνει ότι αν μία νόσος αφορά λιγότερους από πέντε ανθρώπους ανά 10.000 κατοίκους, τότε παραχωρείται σε μία πρωτοποριακή θεραπεία η αποκλειστική άδεια φαρμάκου για μία δεκαετία.

Όμως η πολύ υψηλή τιμή του alipogene tiparvovec είναι πιθανό, σύμφωνα με τους «Φαϊνάνσιαλ Τάιμς», να πυροδοτήσει αντιδράσεις τόσο μεταξύ των κυβερνήσεων, όσο και των ασφαλιστικών ταμείων, ιδίως σε μία συγκυρία κρίσης για τους κρατικούς προϋπολογισμούς.

Όπως δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της κατασκευάστριας UniCure Γιορν Άλνταγκ, η εταιρία θα χρεώνει τουλάχιστον 250.000 ευρώ ετησίως για το φάρμακο, πράγμα που σημαίνει ότι για μία πενταετή θεραπεία το κόστος για έναν ασθενή θα ξεπεράσει τα 1,25 εκατ. ευρώ.

Η εταιρεία προωθεί μία ασυνήθιστη μέθοδο τιμολόγησης, χρεώνοντας τα νοσοκομεία, που θα κάνουν την θεραπεία, ένα σταθερό ποσό κάθε χρόνο. Το φάρμακο πρέπει να εισάγεται με μία σειρά τρίωρης διάρκειας ενέσεων στο πόδι.

Η UniCure (πρώην Amsterdam Molecular Therapeutics) επιμένει ότι το μεγάλο κόστος είναι αναγκαίο για να καλύψει το υψηλό κόστος ανάπτυξης του φαρμάκου, καθώς επίσης επειδή η χορήγησή του θα περιοριστεί σε λίγες εκατοντάδες ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι έχουν τη γενετική ασθένεια. Η εταιρεία σκοπεύει να υποβάλει αίτηση έγκρισης του φαρμάκου της και στις ΗΠΑ.

health.in.gr, ΑΠΕ-ΜΠΕ

Πολιτική Υγείας:  Περισσότερα Θέματα